De zoektocht naar behandelingen voor zeldzame aandoeningen heeft geresulteerd in enkele van de duurste medicijnen ter wereld, met prijzen beginnend vanaf $1 miljoen, volgens een analyse van Reuters. Deze aanzienlijke kosten worden gedreven door de focus van de farmaceutische industrie op zogenaamde weesziekten, die een relatief kleine bevolkingsgroep treffen – meestal minder dan 200.000 mensen. De afwezigheid van alternatieve behandelingen biedt farmaceutische bedrijven de gelegenheid om hun producten tegen extreem hoge prijzen aan te bieden. De catalogusprijzen van deze medicijnen, die niet noodzakelijkerwijs de daadwerkelijke kosten voor patiënten na fabriekskortingen weerspiegelen, onderstrepen de financiële uitdagingen waarmee patiënten en zorgsystemen worden geconfronteerd bij het toegankelijk maken van essentiële behandelingen.
